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治肿瘤、老年痴呆、糖尿病有望添新药

2019-09-09 16:15 来源:大洋网

大洋网讯 核酸药物被认为是对抗肿瘤、老年痴呆、糖尿病、帕金森等顽疾的新“武器”,是当今世界新药研发的前沿热点。近日,全新的核酸药物Blockmir研发平台落户广州开发区。

核酸药物又称核苷酸类药物,主要是各种具有不同功能的RNA类似物。传统的药物靶点是一种蛋白质,目前能够通过药物进行干预的靶点,只占人体内蛋白的很小一部分,大约有80%~90%的蛋白是传统的药物研发手段无法进行有效干预的。这意味着作用于蛋白质的传统药物研发空间所剩不多。

中山大学中山医学院国家“重大新药创制”临床前药效学评价技术平台负责人、中山大学科学研究院副院长陶亮教授介绍,70%~80%的人类基因组会转录成RNA,但只有2%的基因组会最终转录成蛋白质。因此,如今药物研发的思路是从RNA入手,这相当于是枪手在射击时,面对的是比以往大数十倍的靶子,命中率和准确度都会大大提高,这为药物研发提供了更广阔的空间。

此外,核酸药物在击中靶点时,能精准地针对病变基因,不容易误伤到正常细胞。这意味着,药物的副作用将比现在的化学合成药物大大降低。

据丹麦皇家科学院院士、南丹麦大学核酸研究中心主任耶斯佩尔·文格尔(Jesper Wengel)介绍,目前,核酸作为药物在临床已应用于中枢神经、泌尿、代谢和心血管等许多方面。在美国,核酸药物市场近年来在抗病毒、抗肿瘤、抗代谢紊乱方面显示了不可替代的作用。

耶斯佩尔·文格尔指出,作为核酸药物的一种,Blockmir的特别之处在于,别的核酸药物进入人体后可能会影响到许多个传递遗传信息的信使RNA,造成较大副作用,而Blockmir药物很“专一”,一个Blockmir药物只上调一个信使RNA,因此特异性高,副作用低。

陶亮表示,核酸类药物的研发风险相对较低,但生产工艺的技术要求较高。“过去进行化学药物研发,往往得从十万个靶点中选择1~2个进入临床试验,即使进入临床试验,还有70%~80%的可能被淘汰。”他指出,核酸药物目的性非常强,只要前期试验有效,成功的可能性相当大,因而研发周期也比普通化学药要短。

陶亮介绍,广州建立起核酸药物研发平台后,工作已在有序进行。目前已准备进入细胞测试阶段,明年第一批针对糖尿病等3至5种不同疾病的药物开展研究,新药预计2025年上市。

广州日报全媒体记者 任珊珊

[ 编辑: 韦馨尧 ]
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