人生本该是一场充满力量的奔跑，对于全身型重症肌无力（gMG）患者而言，难以预测的“波动性无力”却在悄然剥夺他们对身体的掌控权。
每年的6月是重症肌无力关爱月，而6月15日是重症肌无力关爱日。gMG作为该病主要分型之一，典型的症状表现为“晨轻暮重”的波动性无力，严重时可引发呼吸衰竭等严重并发症，甚至危及生命。
从单科诊疗到多学科协作，为患者构建全病程管理体系
gMG病程迁延、管理复杂，且当疾病侵袭正处于生长发育关键期的儿童时，长期的疾病波动与用药负担更会对其身心健康产生深远影响。
如何帮助患者实现长期稳定控制、减少疾病波动、提升生活质量，已成为临床关注的重点。在这一过程中，多学科协作（MDT）与中西医结合全病程管理的重要价值日益凸显。广州中医药大学第一附属医院（广中医一院）是国内最早探索疑难肌病MDT模式的医疗机构之一，长期专注于gMG全病程管理。
广州中医药大学第一附属医院刘小斌教授
作为团队的核心专家，广州中医药大学第一附属医院刘小斌教授表示：“gMG是一种复杂的慢性自身免疫性疾病，涉及免疫系统功能异常与神经肌肉传递障碍，单靠一个学科远远不够。目前，我们已经建立起了以肌病科为牵头、中西医协同的特色诊疗体系，涵盖肌病科、胸外科、ICU、呼吸科、放射科及全医学科、中医康复及针灸推拿等在内的多学科协同诊治机制，并积累了较为丰富的临床经验。尤其是发挥中医药峻补脾胃、辨证论治的优势，在改善患者全身状况、减轻激素及免疫抑制剂的不良反应、提高生活质量等方面，与西医治疗形成了良好的互补。这证明了只有通过这样的紧密协作，才能让每一位患者得到最全面、最连续的诊疗保障，真正实现从‘控制疾病’到‘回归生活’的跨越。”
传统治疗存在局限，MDT模式推动疾病管理升级
长期以来，gMG患者主要依靠糖皮质激素、免疫抑制剂等传统治疗手段控制病情，但部分患者仍会出现疾病波动或加重，且长期使用可能带来向心性肥胖、内分泌紊乱等不良反应，治疗获益与安全性有时难以兼顾。值得关注的是，依托中医药峻补脾胃、辨证调治与“扶正祛邪”的理念，在西医规范治疗的基础上有助于减轻激素等药物的不良反应、改善患者的整体机能，体现出中西医结合“减毒增效”的特色与价值。
广州中医药大学第一附属医院肌病科副主任医师江其龙教授
广州中医药大学第一附属医院肌病科副主任医师江其龙教授表示：“在没有靶向治疗的时代，有些传统药物甚至需要半年才能起效。在等待药物起效的漫长过程中，患者的身体机能被持续消耗，连走路、说话、吞咽都可能突然陷入困境。这种无法预知的反复波动，让患者长期处于极其恐惧和焦虑的阶段，甚至不敢去运动和工作，给整个家庭带来沉重的心理与经济压力。正是在这一‘空窗期’，邓铁涛教授首创重症肌无力“脾胃虚损”理论，注重发挥中医药辨证论治的优势，通过峻补脾胃、补益脾肾等治法帮助患者改善乏力、提升机能、平稳过渡，努力把最难熬的日子变得不再那么煎熬。”
随着新型靶向生物制剂的研发与应用，gMG的诊疗理念已从单纯的症状控制，升级为注重长病程管理的“双达标”策略。对此，广中医一院MDT团队在逾五十年的诊疗积淀基础上进行了系统性探索，以肌病科为特色，联合重症医学科、胸外科、肿瘤科、放疗科、康复科及针灸推拿科等，建立了系统多学科协作流程和疑难门诊，完善覆盖全国的重症肌无力专病随访数据库。在长期维持与康复阶段，团队还注重将中医药的整体调理，峻补脾胃、固本培元贯穿全病程，协助患者减少复发、巩固疗效、改善生活质量。
江其龙教授指出：“在实现‘双达标’的过程中， MDT发挥了不可替代的核心作用。例如合并胸腺瘤的患者需要胸外科介入，发生危象、气管切开的患者需要ICU和呼吸科支持，长期卧床的患者需要康复科及早介入。而中医药则贯穿从急性期到康复维持的全过程，通过中药内服、针灸等手段辅助减毒增效、扶正固本。只有通过多学科的深度协作和全程闭环管理，才能让患者从危象救治到功能康复无缝衔接，真正帮助他们平稳实现‘双达标’。”
聚焦儿童特殊群体，多方合力呼吁加速医保保障
gMG可发生于任何年龄段，儿童及青少年患者尤为脆弱。该病不仅影响患儿的行走、言语与呼吸，还可能引发肌无力危象，危及生命。此外，传统治疗存在显著的副作用。数据显示，起始大剂量使用激素期间可出现一过性病情加重的发生率约33.3%，并极易引发肥胖、继发性糖尿病等一系列严重不良反应风险。
儿童gMG创新治疗手段的获批，为特殊群体迎来了新的治疗选择与希望。江其龙教授介绍，他曾接诊过一位重症患儿，在过去依靠传统激素治疗时，不仅病情易复发，还因长出“满月脸”在学校遭受嘲笑，身心遭到重创，在接受新型靶向生物制剂治疗后，孩子迅速恢复了正常的饮食与发音，与之前判若两人。
更可喜的是，近年来，国家在政策层面持续加大对罕见病诊疗的支持力度。截至目前，已有超过90种罕见病药品已纳入国家医保目录。2026年4月，国家卫生健康委等多部门发布的《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》提出，加快儿童用药高质量发展，保障儿童健康，研究完善儿童用药医保支持政策，引导全社会共同关注和支持儿童用药。
面对政策层面持续释放的积极信号，江其龙教授发出呼吁：“尽管目前已有部分创新药物获批了儿童适应症，一定程度上填补了儿童用药空白，但对普通家庭来说，如果缺少医保的托底，往往无力承担长期的治疗费用。儿童健康关系着家庭的希望与国家的长远发展，我们期待，在社会各界的共同关注和努力下，能够加快推动gMG新型靶向生物制剂儿童适应症纳入国家医保范围，切实减轻家庭的经济压力，让创新好药真正转化为这些罕见病孩子重返校园、健康长大的底气。”
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